Abstract:
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique récessive liée au chromosome X, causée par des mutations dans le gène de la dystrophine. Les symptômes caractéristiques de cette maladie comprennent la dégénérescence progressive des muscles squelettiques, la cardiomyopathie et le dysfonctionnement respiratoire. Plusieurs approches thérapeutiques sont en cours de développement pour limiter les conséquences de l'absence de dystrophine ou pour apporter au muscle la dystrophine manquante. Les miARN sont promoteur à la fois en tant que biomarqueur pour améliorer le diagnostic et le suivi de la progression et du traitement de la DMD, et en tant que cibles thérapeutiques qui peuvent être régulées à la hausse ou à la baisse pour améliorer les symptômes de stade précoce et tardif de la DMD.
